임상시험은 임상시험용 의약품의 안전성과 유효성을 증명할 목적으로 해당 약물의 약동, 약력, 약리, 임상적 효과를 확인하고 이상반응을 조사하기 위하여 사람을 대상으로 실시하는 시험 또는 연구입니다.

임상시험은 사람(건강한 자원자 또는 환자)을 대상으로 하는 연구로 과학적으로 타당하여야 하며 헬싱키 선언에 근거한 윤리규정, 국내 임상 시험관리 기준 및 국내외 관련 규정에 따라 수행되어야 합니다. 또한 임상시험으로부터 예측되는 위험과 불편 사항에 대한 충분한 고려를 통해 시험 대상자 개인과 사회가 얻을 수 있는 이익이 그 위험성을 상회 또는 정당화할 수 있다고 판단되는 경우에 한하여 임상시험을 실시하여야 하며 시험 대상자의 권리ﾷ안전ﾷ복지는 우선 검토의 대상이 됩니다.

임상시험 중 특정약품의 효과를 점검하기 위해 피험자가 알 수 없도록 위약(placebo)과 비교하는 경우도 종종 있으며 이런 경우에는 피험자에게 특정 약품이나 위약을 무작위로 배정하여 알 수 없도록 투약함을 동의서나 설명문에 반드시 알려야 합니다.

임상시험은 시험약물의 안전성과 효과를 차례대로 검증하기 위해 시험군의 규모에 따라 다음과 같이 1상부터 4상으로 분류합니다.